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这些药品 纳入国家医保药品目录！超80种罕见病用药，进医保！
前不久，最新版国家医保药品目录调整新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，一些长期未得到有效解决的罕见病，如戈谢病、重症肌无力等均在其列。迄今，超过80种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录名单。这有望为我国2000多万名罕见病患者带来更多福音。
世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。诊断难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。
对于罕见病诊治这道世界性难题，国家卫生健康委等多部门携手社会各界关爱罕见病患者，不断探索罕见病防治诊疗工作的“中国方案”，尤其在罕见病用药的可及性和可负担性方面，努力让“医学孤儿”不孤单。国家药监局批准45个罕见病药品记者从国家药监局获悉，2023年，国家药监局批准45个罕见病药品，其中15个品种通过优先审评审批程序加快上市，包括治疗Ⅰ型神经纤维瘤儿童患者的硫酸氢司美替尼胶囊、治疗阿拉杰里综合征患者胆汁淤积性瘙痒的氯马昔巴特口服溶液、治疗成人骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液等。今年，国家药监局将进一步采取有效措施，加快具有明显临床价值的罕见病药物研发和上市进程，尽早惠及我国罕见病患者。近年来，国家药监局深化药品审评审批制度改革，大力支持罕见病药品研发创新，全力保障罕见病患者的健康权益。目前在所有的药品上市申请中，罕见病药品的审评速度最快，体现了国家药监局对罕见病患者用药需求的高度关注。协和开设我国首个罕见病专科病房北京协和医院成立罕见病诊疗创新发展研究院，并启用我国首个独立成科的罕见病医学科专科病房，提升罕见病诊治水平。“罕见病患者往往需要多学科诊疗，此前患者可能需要多个学科转诊，而启用罕见病病房可以让患者诊疗更便利。”协和医院罕见病医学科副主任医师须晋介绍，目前，该病房共有23张病床。除科室专职医师之外，还有来自内科、神经科、内分泌科、皮肤科等临床科室的医师管理病房，同时协和罕见病MDT（多学科治疗）团队专家也共同参与患者诊治。此外，协和医院成立了罕见病诊疗创新发展研究院，将针对临床需求，推动“产学研用”四位一体创新发展，通过打造产品创新转化基地、一体化诊疗服务平台，建设联合实验室和数据支持平台，构建罕见病诊疗研领域新体系、探索新模式，解决罕见病领域的重大科学问题。
来源：新华社、央视新闻客户端、北京日报
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